Reakce na otevřený dopis.

Vážení členové Klubu CF,

reagujeme na Otevřený dopis pacientům s cystickou fibrózou, jejich rodičům a všem jejich příznivcům o zajištění financování inovativní léčby cystické fibrózy, který nám na konci června tohoto roku zaslali lékaři z CF center (v příloze). K Otevřenému dopisu se vyjadřujeme teprve nyní, jelikož jsme se mu nemohli z provozních důvodů zodpovědně věnovat dříve.

Od června 2013, kdy byla na SÚKL podána žádost o schválení úhrady prvního léčivého přípravku tohoto druhu, léku Kalydeco, sledujeme celé schvalovací řízení. Úředníci toto řízení průběžně zastavují kvůli údajnému nedostatku informací a pravděpodobně i kvůli nákladnosti tohoto léčivého přípravku. Jsme v neustálém kontaktu se zástupci společnosti Vertex, která přípravek vyrábí, a snažíme se Kalydeco zpřístupnit všem pacientům s CF, indikovaným k této léčbě, za využití § 16 zák. 48/1997 Sb. o veřejném zdravotním pojištění.

Společně s Českou asociací pro vzácná onemocnění (ČAVO) jsme několikrát oslovili zástupce zdravotních pojišťoven, ministra zdravotnictví, SÚKL a dokonce předsedu vlády. Ode všech jsme dostali velmi vágní odpovědi, z nichž byl zřejmý jejich nezájem o tuto problematiku.

Námi vyvíjené úsilí zatím není tak efektivní, jak bychom si přáli, a proto vás žádáme o aktivní podporu naší snahy a ve shodě s výzvou lékařů CF center. O spolupráci žádáme především ty z vás, kterým je 6 let a více a kteří mají mutaci G551D, na niž je lék Kalydeco cílen.

Prosíme ty, kteří již léčbu Kalydecem mají (většinou díky předchozí účasti v klinické studii), zašlete nám e-mailem stručný příběh o své zkušenosti s účinkem léčby přípravkem Kalydeco. Zejména zdůrazněte, jak se vám žilo před tím, než jste ho začali užívat a jak je vám nyní, když ho užíváte. Pokud přípravek neužíváte a teprve na něj čekáte, popište negativní dopad, jaký má na vaše zdraví skutečnost, že se jím neléčíte.

Své příběhy zasílejte do 30. září 2015 na adresu: reditel@cfklub.cz.

Všem, kteří Kalydeco ještě neužívají, ale mají mutaci G551D, se budeme snažit pomoci s individuální žádostí o zajištění léčby léčivým přípravkem Kalydeco dle § 16 zákona č. 48/1997 o veřejném zdravotním pojištění.

Vynakládáme veškeré síly, aby vám léčivý přípravek Kalydeco byl zpřístupněn, avšak potřebujeme i vaši aktivní spolupráci.

Váš Klub nemocných cystickou fibrózou

Otevřený dopis pacientům s cystickou fibrózou.

Jejich rodičům a všem jejich příznivcům:
zajištění financování inovativní léčby cystické fibrózy.

Drazí pacienti, rodiče a přátelé,

v posledních letech s opatrným optimismem sledujeme vývoj nových léků, které začínají cíleně ovlivňovat podstatu cystické fibrózy (CF). Stále však stojíme na začátku dlouhé cesty k účinné léčbě onemocnění. Bohužel již nyní je zřejmé, že inovativní léčba bude vždy velmi nákladná.
Zajištění „finanční dostupnosti“ (slovy zdravotních pojišťoven) inovativní léčby není v naší kompetenci. Jako lékaři musíme nové léky kriticky hodnotit a podávat pacientům, kteří je potřebují a u kterých vedou k pozitivním změnám jejich onemocnění.

Z tohoto důvodu nemůžeme přesvědčovat zdravotní pojišťovny a regulátora ohledně plných úhrad nových léčebných postupů. Je zde logické riziko, že bychom byli obviněni ze střetu zájmů nebo dokonce přímo „korupce“. Na druhou stranu jsme přesvědčení a objektivní mezinárodní klinické studie to prokazují, že mnohým z Vás by inovativní léky výrazně pomohly a zlepšily Vám kvalitu života.

Vyjednávání o jedné z forem úspěšné inovativní léčby CF (přípravek KalydecoTm s účinnou látkou ivakaftor) se u nás bezvýsledně vleče již několik let. Proto se obracíme na Vás, pacientskou organizaci a Vaše členy. Schválení nákladné léčby je mezi úředníky velmi nepopulární a úřady používají „zdržovací taktiku“, aby nemuseli vydat závazné rozhodnutí. Úřady je třeba přesvědčit. To je především ve Vašich rukou a bude záležet na Vaší iniciativě!

Buďte aktivní. Zajímejte se o nové formy léčby CF. Zjistěte, jak proces jejího schvalování probíhá. Běžte za těmi, kdo rozhodují. Setkávejte se s Vašimi politickými zástupci. Jste jejich současnými či budoucími voliči. Vyžadujte písemná vyjádření a konkrétní závazky. Spolupracujte se sdělovacími prostředky. Ukažte příběhy úspěšně léčených pacientů, ale i negativní vývoj CF u těch, kteří na tuto léčbu stále bezvýsledně čekají. Inspirujte se u zahraničních pacientských sdružení. Hledejte podněty i u jiných onemocnění, kde je léčba nákladná (například u pacientů s roztroušenou sklerózou).

Máte velkou výhodu, že jste organizovaní v Klubu CF a můžete vystupovat jednotně pod hlavičkou zastřešující neziskové organizace. Jako lékaři Vám můžeme poskytnout odbornou podporu, ale vybojovat peníze pro inovativní a nákladnou léčbu je především na Vás.

Vaši lékaři center cystické fibrózy:

FN Motol: Pavel Dřevínek, Libor Fila, Milan Macek, Veronika Skalická
FN Hradec Králové: Zuzana Antušová, Hubert Vaníček
FN Plzeň: Marcela Kreslová
FN Brno: Alena Holčíková, Lukáš Homola, Eva Pokojová
FN Olomouc: František Kopřiva, Petr Jakubec, Martin Zápalka
FN Ostrava: Jana Čermáková

Stručně o cystické fibróze

Cystická fibróza (dříve také cystická fibrosa, mukoviscidóza, mukoviscidosa) je dědičně podmíněné onemocnění, které postihuje zejména dýchací a trávící ústrojí, ale i některé další orgány.

Cystická fibróza není nakažlivá, nemocný se s ní narodí a většinou během krátké doby (první měsíce či roky) se objeví její příznaky.

Cystická fibróza se projevuje opakovanými infekcemi dýchacích cest, které postupně způsobují poškození plic. Nemocní také špatně tráví potravu, protože jim nefunguje správně slinivka břišní, vylučující trávící enzymy. Častou komplikací je cukrovka, cirhóza jater, osteoporóza a další. CF také způsobuje neplodnost u mužů. U žen s CF závisí plodnost na celkovém zdravotním stavu.

Cystická fibróza se vyskytuje u jednoho z 2.500 – 4.000 narozených děti. Přes zlepšující se léčebné možnosti je cystická fibróza zatím stále nevyléčitelné onemocnění.

Slané děti - Polibek (TV spot)

Projevy cystické fibrózy

Při onemocnění cystickou fibrózou se v dýchacích cestách nemocným tvoří hustý hlen, ve kterém se dobře usídlují bakterie nebo nečistoty. Nemocní CF mohou mít plíce osídleny bakteriemi specifickými pouze pro takto nemocné (pseudomonas aeruginosa, burkholderia cepacia). Na tyto bakterie špatně účinkují antibiotika a chronická infekce zhoršuje průběh celého onemocnění. Nemocní se nesmí vzájemně stýkat, aby se těmito bakteriemi nenakazili.

Díky nesprávné funkci slinivky břišní nemocní s CF neprospívají, ačkoli hodně jedí. Enzymy lze dnes jednoduše dodávat v kapslích před jídlem. Přesto musí nemocní CF velmi vydatně jíst a doplňovat stravu vitamíny v tabletách.

Riziko u dítěte

Oba rodiče nemocného dítěte jsou zdravými nosiči genu způsobujícího CF. Riziko narození dítěte s CF je u každého těhotenství takového páru 25%. Každý zhruba 27. člověk v české populaci je zdravým nosičem mutace genu pro CF.

Jak se cystická fibróza diagnostikuje?

Cystická fibróza se diagnostikuje tzv. potním testem. Následně se diagnóza potvrzuje genetickým vyšetřením (odběrem krve a její DNA analýzou).

Dokument o životě s CF

Jak probíhá léčba cystické fibrózy?

V současnosti je cystická fibróza na celém světě léčitelná, ale zatím nevyléčitelná. Cílem nejmodernější léčby je především zmenšení obtíží, které toto onemocnění přináší. Stav nemocných s CF se i přes intenzivní a náročnou každodenní léčbu s rostoucím věkem zhoršuje.

Léčba cystické fibrózy zahrnuje každodenní inhalace, následnou dechovou fyzioterapii a další cvičení, časté braní léků (zejména antibiotik) a vysokokalorickou stravu.

Při zhoršení zdravotního stavu je nutný pobyt v nemocnici a podávání vysokých dávek antibiotik do žíly, při zhoršeném dýchání i kyslíková terapie.

Nemocní docházejí na pravidelné kontroly do tzv. CF centra. V těchto pracovištích spolupracuje na léčbě CF tým odborníků. Největší Centra pro léčbu a diagnostiku CF jsou při FN Motol a FN Brno.